Donnerstag , 24 Juni 2021
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Pegunigalsidase alfa: neue Hoffnung für Morbus Fabry Patienten

Bändermodell des Enzyms α-Galactosidase A
Bändermodell des Enzyms α-Galactosidase A
Bändermodell des Enzyms α-Galactosidase A

Ein neues Orphan Drug namens Pegunigalsidase alfa (PRX-102) bei Morbus Fabry Patienten steht kurz vor der Zulassung. Zielaktionsdatum, „Prescription Drug User Fee Act” (PDUFA) bei der FDA, ist der 27. April 2021. Pegunigalsidase alfa [1] wird von Protalix Bio Therapeutics, einem israelischen Biotechnologie Unternehmen entwicklet. Mit im Boot, für die Vermakrtung, ist das italienische Pharmaunternehmen Chiesi Farmaceutici. Letzte Woche verkündete Protalix die Finalen Ergebnisse der Phase III Bright Studie. Die Studienergebnisse waren gut und zeigen, dass PRX-102 eine mögliche Überlegenheit gegenüber Fabrazyme und Repagal vorweist. BRIGHT war eine 12-monatige Umstellungsstudie (von Fabrazyme oder Replagal zu PRX-102) zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von PRX-102 als intravenöse Gabe von 2 mg / kg. PRX-102 wurde alle vier Wochen bei bis zu 30 Patienten mit Morbus Fabry verabreicht. [2] Die Topline-Ergebnisse für BRIGHT zeigten zudem, dass die Verträglichkeit sehr gut war. Alle Patienten waren zufrieden und haben sich für die Verlängerungsstudie entschieden. An der Studie nahmen 30 erwachsene Patienten teil, 26 männliche und sechs weiblich Probanden. Unter der Annahme der FDA-Zulassung könnte der Verkauf des Enzyms im 2 Halbjahr 2021 beginnen. Lesen sie auch: Morbus Fabry.

„PDUFA-Termine („Prescription Drug User Fee Act” (PDUFA)) sind Fristen bzw. Deadlines bis zu denen die FDA neue Arzneimittelanträge prüfen muss. Normalerweise hat die FDA dazu 10 Monate Zeit. Bei seltenen, schweren Krankheiten oder bahnbrechenden, neuen Arzneimitteln nur 6 Monate. Im Gegenzug darf die FDA eine Gebühr erheben (User fee). Meistens kommt es jedoch zu Verlängerungen, da die FDA mehr Zeit benötigt den Überprüfungsprozess abzuschließen.“ Verlängerungen werden meist negativ gewertet. Doch es kommt auf die Gründe der Verzögerung an.

Exklusive Partnerschaft mit SarcoMed

Protalix gab auch am 11. Februar 2021 bekannt, dass eine exklusive Partnerschaft mit SarcoMed USA geschlossen wurde. Beide Unternehmen werden Alidornase alfa (PRX-110) zur Behandlung von Lungensarkoidose zu weiterentwickeln. Als Gegenleistung für die Lizenz hat Protalix Anspruch auf Vorauszahlungen in Höhe von 3,5 Mio. USD. Weitere Meilensteinzahlungen könnten beschloßen werden.

Quellen

  1. Protalix Website. Accessed February 24, 2021. https://protalix.com/products/pegunigalsidase-alfa/
  2. https://finance.yahoo.com/news/plx-busy-month-130300763.html?.tsrc=rss

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