Über Morbus Fabry

Die Morbus Fabry Krankheit ist eine X-Chromosomale, erbliche und seltene lysosomale Speicherkrankeit. Die Fabry Krankheit ist benannt nach dem Deutschen Arzt Johannes Fabry, der zusammen mit William Anderson die Krankheit im Jahre 1898 erstmals beschrieben hat. Sie ist in der Regel angeboren. Bei den Patienten fehlt es an einem Enzym namens Alpha-Galactosidase-A. Dadurch lagern sich immer häufiger Globotriaosylceramide in den Blutgefäßwänden des gesamten Körpers ab. Dieses führt zu einer verminderten Durchblutung und schließlich zur verminderten Gewebe- und Zellnahrung. [1]

Morbus Fabry: Prävalenz und Symptome

Die Symptome der Morbus Fabry Krankheit sind schwer erkennbar, da der Verlauf und die Intensität unterschiedlich sind. Zudem kann es viele verschiedene oder nur einzelne Organe betreffen. Die Prävalenz beträgt 1: 40.000, laut neuen Studien soll die Häufigkeit dieser Krankheit in Wirklichkeit noch höher sein.[2] Betroffen sind vor allem Männer. Behandelbar ist diese Krankheit mit einer lebenslangen Enzymersatztherapie per i.v. Gabe. Die Lebenserwartung bei unbehandelten Männern Beträgt im Durchschnitt 50 und bei Frauen 70 Jahre. Die Hauptursachen für den Tod sind neben Nierenversagen, Schädigung des Herzens und die verminderte Blutversogung.

Ist Elfabrio anderen Therapieoptionen überlegen?

Fabrazyme von Sanofi machte 2022 weltweit einen Umsatz von knapp unter 1. Millarde € [3]. In Studien konnte konnte Elfabrio gneuso gut die Nieren ähnlich schützen wie Fabrazyme. Das Nebenwirkungsspektrum war vergleichbar. Elfabrio wird aus Pflanzenzellen hergestellt, dies soll eine im Verglei eine verlängerte Halbwertszeit und eine geringere Immunogenität bieten. Als nächstes wird der Preis von Elfabrio festgelegt. Ist der Preis günstiger als Fabrazyme könnte Elfabrio einen guten Umsatz erwirtschaften.

Vergleich Preise Fabrazyme:

10 Stk. 01593350 FABRAZYME 35 mg Plv.f.e.Konz.z.H.e.Inf.-Lsg. 53.200 €

5 Stk. 01593344 FABRAZYME 35 mg Plv.f.e.Konz.z.H.e.Inf.-Lsg. 26.600 €

Stk 05738087 FABRAZYME 35 mg Plv.f.e.Konz.z.H.e.Inf.-Lsg. 5.330 €

Quellen – Morbus Fabry Krankheit

Pegunigalsidase alfa (PRX-102) for the treatment of Fabry Disease Link zugegriffen am 07 Juli 2019
D. Marsden, H. Levy: Newborn screening of lysosomal storage disorders. In: Clinical chemistry. Band 56, Nummer 7, Juli 2010, S. 1071–1079, doi:10.1373/clinchem.2009.141622. PMID 20489136. (Review). Link
https://de.statista.com/statistik/daten/studie/1371123/umfrage/umsatz-von-sanofi-mit-dem-arzneimittel-fabrazyme/