Elfabrio (Pegunigalsidase alfa) bei Morbus Fabry von Protalix: Positive Meinung CHMP. Am 23. Februar 2023 verabschiedete der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) ein positives Gutachten und empfahl die Erteilung einer Genehmigung für das Inverkehrbringen des Arzneimittels Elfabrio zur Behandlung von Morbus Fabry. Der Antragsteller für dieses Arzneimittel ist Chiesi Farmaceutici S.p.A. und Protalix Biotherapeutics. Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) ist vergleichbar wie die ADCOM der FDA. Die EMA folgt in der Regel dieser Expertenmeinung. Anfang Mai wird die entscheidung für eine Zulassung fallen. Zudem entscheidet am 9. Mai 2023, die FDA über eine Zulassung in den USA (Prescription Drug User Fee Act, PDUFA).

Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP), ist das Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittelsagentur (EMA)

Elfabrio (Pegunigalsidase alfa) von Protalix als 2mg/ml Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung

Elfabrio wird als 2 mg/ml Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung erhältlich sein. Der Wirkstoff von Elfabrio ist Pegunigalsidase alfa, eine rekombinante humane α-Galactosidase-A (ATC-Code: A16AB20), eine Enzymersatztherapie, die eine exogene Quelle für α-Galactosidase-A darstellt. Der Vorteil von Elfabrio liegt in seiner Fähigkeit, die Substrate von Nierenerkrankungen des Morbus Fabry zu reduzieren, was sich anscheinend in einer verringerten Verschlechterung der Nierenfunktion bei Erwachsenen mit Morbus Fabry niederschlägt. Die häufigsten Nebenwirkungen sind infusionsbedingte Reaktionen, Überempfindlichkeit und Asthenie.

Asthenie kommt vom altgriechischen asthéneia (altgriechisch ἀσθένεια) und bezeichnet Schwäche oder Kraftlosigkeit. Meist ist das „Schwächegefühl“ ein Begleitsymptom anderer Erkrankungen, wie Infektionen oder eine Nebenwirkung von Medikamenten.

Elfabrio (Pegunigalsidase alfa) von Protalix Zulassung in Deutschland

Pegunigalsidase alfa [1] wird von Protalix Bio Therapeutics, einem israelischen Biotechnologie Unternehmen entwicklet. Mit im Boot, für die Vermakrtung, ist das italienische Pharmaunternehmen Chiesi Farmaceutici. Die Studienergebnisse der Phase III Bright Studie, waren gut und zeigen, dass PRX-102 eine mögliche Überlegenheit gegenüber Fabrazyme und Repagal vorweist. BRIGHT war eine 12-monatige Umstellungsstudie (von Fabrazyme oder Replagal zu PRX-102) zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von PRX-102 als intravenöse Gabe von 2 mg / kg. PRX-102 wurde alle vier Wochen bei bis zu 30 Patienten mit Morbus Fabry verabreicht. [2] Die Topline-Ergebnisse für BRIGHT zeigten zudem, dass die Verträglichkeit sehr gut war. Alle Patienten waren zufrieden und haben sich für die Verlängerungsstudie entschieden. An der Studie nahmen 30 erwachsene Patienten teil, 26 männliche und sechs weiblich Probanden. Unter der Annahme der FDA-Zulassung könnte der Verkauf in den USA des Enzyms im 2. Halbjahr 2023 beginnen. Auch könnte Elfabrio im 3-. Quartal 2023 in Deutschland erhältich sein Lesen sie auch: Morbus Fabry.

Preise Fabrazyme:

10 Stk. 01593350 FABRAZYME 35 mg Plv.f.e.Konz.z.H.e.Inf.-Lsg. 53.200

5 Stk. 01593344 FABRAZYME 35 mg Plv.f.e.Konz.z.H.e.Inf.-Lsg. 26.600

Stk 05738087 FABRAZYME 35 mg Plv.f.e.Konz.z.H.e.Inf.-Lsg. 5.330

„PDUFA-Termine („Prescription Drug User Fee Act” (PDUFA)) sind Fristen bzw. Deadlines bis zu denen die FDA neue Arzneimittelanträge prüfen muss. Normalerweise hat die FDA dazu 10 Monate Zeit. Bei seltenen, schweren Krankheiten oder bahnbrechenden, neuen Arzneimitteln nur 6 Monate. Im Gegenzug darf die FDA eine Gebühr erheben (User fee). Meistens kommt es jedoch zu Verlängerungen, da die FDA mehr Zeit benötigt den Überprüfungsprozess abzuschließen.“ Verlängerungen werden meist negativ gewertet. Doch es kommt auf die Gründe der Verzögerung an.

Quellen

Protalix Website. Accessed February 24, 2021. https://protalix.com/products/pegunigalsidase-alfa/
https://finance.yahoo.com/news/plx-busy-month-130300763.html?.tsrc=rss
https://protalix.com/
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/elfabrio