Betroffene und Angehörige der seltenen Erbkrankheit: Hereditäres Angioödem – kurz HAE – bekommen mit Berotralstat (BCX7353) neue Hoffnung. Die HAE, englisch hereditary angioedema ist eine sehr schwerwiegende Erkrankung. Bei Betroffenen kommt es immer wieder zu Schwellungen, also Ödemen unter der Haut, Schleimhäute sowie an inneren Organen. Teilweise können diese Ödeme Lebensbedrohlich werden. Zudem können bei etwa 25% der Menschen Spontanmutationen auftreten. In Deutschland sollen ca. 1.600 Personen mit HAE leben. Weltweit soll einer von 10-50000 Menschen von dieser Krankheit betroffen sein. Die Dunkelziffer könnte aber durchaus höher liegen. Männer und Frauen können gleichermaßen betroffen sein.

Berotralstat (BCX7353) von Biocryst Pharmaceuticals

Bisher gibt es nicht so viele Therapiemöglichkeiten. Akute Ödeme bekämpft man mit einem C1-INH-Konzentrat (Handelsnamen: Berinert, Cinryze) aus Spenderblut. Kurz- und Langzeit Prophylaxe ebenfalls mit dem C1-INH-Konzentrat. Der neue Wirkstoff Berotralstat (BCX7353) Biocryst Pharmaceuticals soll ein neuer Therapieansatz sein.

Biocryst Pharmaceuticals ist US-Pharmaunternehmen mit sitz in Durham, North Carolina. Hauptschwerpunkte sind seltene Krankheiten (Orphan diseases), Autoimmun Krankheiten und Virustatika. Peramivir (Rapiacta) ist bei Influenza (Schweinegrippe) in Japan zugelassen.

Berotralstat (BCX7353) Zulassung bei der FDA beantragt

Am 11. Dezember 2019 reichte Biocryst Pharmaceuticals für seinen Wirkstoff Berotralstat (BCX7353) bei der Prävention der HAE Angiödemattacken alle Unterlagen für die Zulassung bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) ein. Berotralstat soll einmal täglich, oral eingenommen werden. Die Klinischen Studien in Phase III APEX-S und APEX-2 erreichten die gesetzten Ziele.[1] HAE Patienten warten für Sicherheit, Effizienz und für eine Orale Therapie, so Jon Stonehose – CEO von Biocryst Pharmaceuticals.[2] 2020 werde man beginnen das neue Arzneimittel zu kommerzialisieren. Die FDA hat nun Zeit über die zulassung zu entscheiden. Der Prozess könnte auch beschleunigt werden.